Его разработал резидент Инновационного научно-технологического центра «Сириус».
Лечение орфанных заболеваний представляет собой серьёзную проблему для медицины из-за своей редкости. Чаще всего они передаются от родителей и обусловлены мутациями в одном гене, поэтому требуют долгосрочной терапии, при которой фермент, кодируемый геном, вводят пациенту с наследственным дефектом. Компания Troy Bio совершает прорыв в области фермент-заместительной терапии, используя инновационную технологию доставки лекарственных веществ с помощью антител к рецептору трансферрина, ответственного за транспорт железа внутри организма.
«Современная существующая терапия моногенных орфанных заболеваний основана на фермент-заместительной терапии, однако она неэффективна в отношении нейро-когнитивных и отчасти мышечных проявлений болезни из-за низкой эффективности существующих систем доставки за физиологический барьер между кровеносной и центральной нервной системой. Мы решили эту проблему, создав специальную молекулу, которая сочетает в себе два важных компонента: одно вещество помогает преодолевать защитный барьер мозга, другое лечит заболевание. Таким образом, наша платформа способна доставить необходимое средство прямо в клетки и эффективно бороться с недугом», — рассказал генеральный директор компании Troy Bio Наиль Едиханов.
Разработка резидента позволит полностью излечивать болезни Хантера и Помпе, которые постепенно разрушают нервную систему, кости, суставы, органы дыхания и зрение, а также приводят к слабости и утрате мышечных функций. Сегодня для лечения этих редких заболеваний существуют проверенные препараты, однако новая платформа доставки Troy Bio существенно усилит их эффект и ускорит процесс выздоровления.
Сейчас технология находится на стадии доклинических исследований. Через два года компания планирует начать испытания с участием добровольцев, чтобы проверить безопасность и эффективность препарата. Если всё пройдёт успешно, новое лекарство появится в больницах и клиниках уже в 2029 году.
Руководители Troy Bio отмечают, что статус резидента ИНТЦ «Сириус» и его возможности позволяют значительно ускорить создание препаратов за счёт налоговых льгот, финансовой помощи и консультаций по защите прав на интеллектуальную собственность. В будущем учёные планируют заняться разработкой лекарств против миотонической дистрофии первого типа и лицевой лопаточно-плечевой мышечной дистрофии, эффективных средств от которых ещё нет. Новые препараты компании соединят антитела к трансферрину и специальные фрагменты РНК, которые способны останавливать развитие этих тяжёлых заболеваний. Такая методика считается современной и прогрессивной даже среди мировых разработок.
Инновационный научно-технологический центр «Сириус» объединяет более ста организаций и стартапов в областях искусственного интеллекта, информационных технологий, генетики, наук о жизни, когнитивных исследований и других направлений. Сейчас на федеральной территории строится Научно-технологический кампус «Сириус», где разместятся комфортный жилой район для студентов, сотрудников Университета и резидентов ИНТЦ, университетская школа, медицинская клиника и учебный корпус. Сеть современных университетских кампусов создаётся в стране по поручению Президента России Владимира Путина в рамках национального проекта «Молодёжь и дети».
Лечение орфанных заболеваний представляет собой серьёзную проблему для медицины из-за своей редкости. Чаще всего они передаются от родителей и обусловлены мутациями в одном гене, поэтому требуют долгосрочной терапии, при которой фермент, кодируемый геном, вводят пациенту с наследственным дефектом. Компания Troy Bio совершает прорыв в области фермент-заместительной терапии, используя инновационную технологию доставки лекарственных веществ с помощью антител к рецептору трансферрина, ответственного за транспорт железа внутри организма.
«Современная существующая терапия моногенных орфанных заболеваний основана на фермент-заместительной терапии, однако она неэффективна в отношении нейро-когнитивных и отчасти мышечных проявлений болезни из-за низкой эффективности существующих систем доставки за физиологический барьер между кровеносной и центральной нервной системой. Мы решили эту проблему, создав специальную молекулу, которая сочетает в себе два важных компонента: одно вещество помогает преодолевать защитный барьер мозга, другое лечит заболевание. Таким образом, наша платформа способна доставить необходимое средство прямо в клетки и эффективно бороться с недугом», — рассказал генеральный директор компании Troy Bio Наиль Едиханов.
Разработка резидента позволит полностью излечивать болезни Хантера и Помпе, которые постепенно разрушают нервную систему, кости, суставы, органы дыхания и зрение, а также приводят к слабости и утрате мышечных функций. Сегодня для лечения этих редких заболеваний существуют проверенные препараты, однако новая платформа доставки Troy Bio существенно усилит их эффект и ускорит процесс выздоровления.
Сейчас технология находится на стадии доклинических исследований. Через два года компания планирует начать испытания с участием добровольцев, чтобы проверить безопасность и эффективность препарата. Если всё пройдёт успешно, новое лекарство появится в больницах и клиниках уже в 2029 году.
Руководители Troy Bio отмечают, что статус резидента ИНТЦ «Сириус» и его возможности позволяют значительно ускорить создание препаратов за счёт налоговых льгот, финансовой помощи и консультаций по защите прав на интеллектуальную собственность. В будущем учёные планируют заняться разработкой лекарств против миотонической дистрофии первого типа и лицевой лопаточно-плечевой мышечной дистрофии, эффективных средств от которых ещё нет. Новые препараты компании соединят антитела к трансферрину и специальные фрагменты РНК, которые способны останавливать развитие этих тяжёлых заболеваний. Такая методика считается современной и прогрессивной даже среди мировых разработок.
Инновационный научно-технологический центр «Сириус» объединяет более ста организаций и стартапов в областях искусственного интеллекта, информационных технологий, генетики, наук о жизни, когнитивных исследований и других направлений. Сейчас на федеральной территории строится Научно-технологический кампус «Сириус», где разместятся комфортный жилой район для студентов, сотрудников Университета и резидентов ИНТЦ, университетская школа, медицинская клиника и учебный корпус. Сеть современных университетских кампусов создаётся в стране по поручению Президента России Владимира Путина в рамках национального проекта «Молодёжь и дети».
