Проект позволит продлить жизнь пациентам и снизить затраты на лечение.
Исследователи Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус» разрабатывают инновационную технологию генной терапии для лечения наследственных заболеваний. Их работа направлена на создание нового класса препаратов, которые смогут исправлять определенные мутации на индивидуальном уровне. В качестве модели для исследования ученые выбрали гемофилию B – болезнь, при которой из-за генетических мутаций нарушается функция одного из факторов свертывания крови. Новые подходы к лечению этого заболевания обещают значительно снизить затраты на терапию и улучшить качество жизни пациентов. В перспективе данная технология позволит разработать целую серию уникальных генно-терапевтических препаратов для лечения других наследственных заболеваний, вызванных мутациями генов.
Команда ученых из «Сириуса» работает над решением проблем, связанных с традиционными методами лечения гемофилии B. В отличие от существующих препаратов, которые доставляют здоровую копию гена с помощью вирусных векторов, исследователи «Сириуса» используют липосомные наночастицы, они содержат генетические элементы и системы редактирования ДНК, основанные на новейших технологиях, таких как prime editing и base editing. Наночастицы позволяют безопасно и точно корректировать генетическую информацию, обеспечивая длительный терапевтический эффект. Точность такого редактирования помогает вносить изменения на уровне одного нуклеотида, что делает лечение более эффективным и безопасным.
Ученые тестируют разработанный комплекс на модельных клеточных культурах и на мышах с гемофилией B, чтобы убедиться в его эффективности и безопасности. Исследования показывают, что используемые невирусные системы, такие как липосомные наночастицы, вызывают минимальный иммунный ответ, что делает их более безопасными по сравнению с традиционными методами.
Одна из ключевых задач проекта – сравнить эффективность нового подхода с классической генной терапией, основанной на использовании вирусов. По словам Екатерины Минской, главного научного сотрудника направления «Генная терапия» Центра трансляционной медицины Университета «Сириус», подобные разработки имеют огромный потенциал для снижения затрат на лечение и улучшения жизни пациентов. В рамках проекта планируется создать альтернативные стратегии лечения гемофилии B и прототипы новых генно-терапевтических препаратов, что станет значительным шагом в развитии отечественной медицины.
Проект будет реализован в рамках Государственной программы «Научно-технологическое развитие федеральной территории “Сириус”». Научно-технологический университет «Сириус» приглашает российских исследователей присоединиться к научной команде для реализации этого масштабного исследования. В проекте примут участие магистранты программы «Молекулярная медицина» и аспиранты программы «Молекулярная биология». С первых дней студенты вовлечены в передовые проекты Университета под руководством наставников – выдающихся экспертов и ученых.
Исследователи Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус» разрабатывают инновационную технологию генной терапии для лечения наследственных заболеваний. Их работа направлена на создание нового класса препаратов, которые смогут исправлять определенные мутации на индивидуальном уровне. В качестве модели для исследования ученые выбрали гемофилию B – болезнь, при которой из-за генетических мутаций нарушается функция одного из факторов свертывания крови. Новые подходы к лечению этого заболевания обещают значительно снизить затраты на терапию и улучшить качество жизни пациентов. В перспективе данная технология позволит разработать целую серию уникальных генно-терапевтических препаратов для лечения других наследственных заболеваний, вызванных мутациями генов.
Команда ученых из «Сириуса» работает над решением проблем, связанных с традиционными методами лечения гемофилии B. В отличие от существующих препаратов, которые доставляют здоровую копию гена с помощью вирусных векторов, исследователи «Сириуса» используют липосомные наночастицы, они содержат генетические элементы и системы редактирования ДНК, основанные на новейших технологиях, таких как prime editing и base editing. Наночастицы позволяют безопасно и точно корректировать генетическую информацию, обеспечивая длительный терапевтический эффект. Точность такого редактирования помогает вносить изменения на уровне одного нуклеотида, что делает лечение более эффективным и безопасным.
Ученые тестируют разработанный комплекс на модельных клеточных культурах и на мышах с гемофилией B, чтобы убедиться в его эффективности и безопасности. Исследования показывают, что используемые невирусные системы, такие как липосомные наночастицы, вызывают минимальный иммунный ответ, что делает их более безопасными по сравнению с традиционными методами.
Одна из ключевых задач проекта – сравнить эффективность нового подхода с классической генной терапией, основанной на использовании вирусов. По словам Екатерины Минской, главного научного сотрудника направления «Генная терапия» Центра трансляционной медицины Университета «Сириус», подобные разработки имеют огромный потенциал для снижения затрат на лечение и улучшения жизни пациентов. В рамках проекта планируется создать альтернативные стратегии лечения гемофилии B и прототипы новых генно-терапевтических препаратов, что станет значительным шагом в развитии отечественной медицины.
Проект будет реализован в рамках Государственной программы «Научно-технологическое развитие федеральной территории “Сириус”». Научно-технологический университет «Сириус» приглашает российских исследователей присоединиться к научной команде для реализации этого масштабного исследования. В проекте примут участие магистранты программы «Молекулярная медицина» и аспиранты программы «Молекулярная биология». С первых дней студенты вовлечены в передовые проекты Университета под руководством наставников – выдающихся экспертов и ученых.
