Результаты проверки терапии на культурах клеток опубликованы в международном научном журнале.
Ученые Научно-технологического университета «Сириус» разработали генную терапию, которая вызывает относительно слабую реакцию со стороны врожденного иммунитета и которую можно применять для лечения одной из форм амавроза Лебера. Это наследственная болезнь сетчатки, при которой люди слепы от рождения или с раннего возраста. У больных с таким диагнозом мутация генов приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки. От амавроза Лебера страдает примерно один человек из 5−8 тысяч.
Болезнь считалась неизлечимой. Сейчас ученые предлагают точечно вводить в сетчатку глаза препарат со здоровым геном. Технология позволит заменить мутировавший ген и предотвратить процесс разрушения светочувствительных клеток. Одного укола будет достаточно, чтобы зрение восстановилось, но лечение поможет лишь на ранней стадии заболевания, пока в сетчатке глаза еще остались здоровые клетки.
Генная терапия, разработанная группой ученых Университета «Сириус», позволяет ввести в выжившие клетки сетчатки модифицированную версию гена AIPL1. В его структуру исследователи внесли небольшие изменения, которые заставляют клетку активнее вырабатывать молекулы белка. При этом лечение вызывает относительно слабую реакцию со стороны врожденного иммунитета, чем при использовании оригинальной версии AIPL1, что должно благотворно сказаться на эффективности терапии. В ближайшее время специалисты планируют проверить это предположение в ходе опытов на животных.
Механизм был разработан группой российских молекулярных биологов под руководством Александра Карабельского, руководителя направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус». Свою разработку исследователи проверили на культурах клеток пигментного эпителия сетчатки, а также сравнили ее эффективность и иммуногенность с терапией на базе оригинальной формы гена AIPL1. Результаты проверки были опубликованы в статье в научном журнале «Международный журнал молекулярных наук».
В 2020 году проект Университета «Сириус» «Восстановление зрения при слепоте, связанной с мутациями в гене AIPL1» занял первое место в конкурсе биомедицинских стартапов Patents Power, организованном Фондом «Сколково» совместно с компанией Bayer при поддержке Всемирной организации интеллектуальной собственности, Евразийского патентного ведомства и Федерального института промышленной собственности (ФИПС). Ученые получили 700 тысяч рублей на развитие своих разработок. Амбициозный проект стал возможен благодаря наличию в Университете «Сириус» исключительных компетенций и уникального лабораторного комплекса в области наук о жизни.
Болезнь считалась неизлечимой. Сейчас ученые предлагают точечно вводить в сетчатку глаза препарат со здоровым геном. Технология позволит заменить мутировавший ген и предотвратить процесс разрушения светочувствительных клеток. Одного укола будет достаточно, чтобы зрение восстановилось, но лечение поможет лишь на ранней стадии заболевания, пока в сетчатке глаза еще остались здоровые клетки.
Генная терапия, разработанная группой ученых Университета «Сириус», позволяет ввести в выжившие клетки сетчатки модифицированную версию гена AIPL1. В его структуру исследователи внесли небольшие изменения, которые заставляют клетку активнее вырабатывать молекулы белка. При этом лечение вызывает относительно слабую реакцию со стороны врожденного иммунитета, чем при использовании оригинальной версии AIPL1, что должно благотворно сказаться на эффективности терапии. В ближайшее время специалисты планируют проверить это предположение в ходе опытов на животных.
Механизм был разработан группой российских молекулярных биологов под руководством Александра Карабельского, руководителя направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус». Свою разработку исследователи проверили на культурах клеток пигментного эпителия сетчатки, а также сравнили ее эффективность и иммуногенность с терапией на базе оригинальной формы гена AIPL1. Результаты проверки были опубликованы в статье в научном журнале «Международный журнал молекулярных наук».
В 2020 году проект Университета «Сириус» «Восстановление зрения при слепоте, связанной с мутациями в гене AIPL1» занял первое место в конкурсе биомедицинских стартапов Patents Power, организованном Фондом «Сколково» совместно с компанией Bayer при поддержке Всемирной организации интеллектуальной собственности, Евразийского патентного ведомства и Федерального института промышленной собственности (ФИПС). Ученые получили 700 тысяч рублей на развитие своих разработок. Амбициозный проект стал возможен благодаря наличию в Университете «Сириус» исключительных компетенций и уникального лабораторного комплекса в области наук о жизни.
